TUhjnbcbe - 2021/3/19 22:17:00
当地时间12月17日,美国《科学》杂志公布了其评选出的年十大科学突破,CRISPR治疗遗传性贫血症位居第二。CRISPR治疗遗传性贫血症CRISPR“魔剪”这项革命性的基因编辑技术自年问世以来,不断帮助科学家进行动植物基因的编辑,期间虽然引发了不少伦理争议,但丝毫没有阻碍这项技术发展。继年被评为Science年度科学突破,CRISPR基因编辑系统又斩获本年度的诺贝尔化学奖。最近,临床应用领域又传来好消息——CRISPR开始用于治疗β-地中海贫血症和镰刀状细胞贫血症,并取得明显疗效。(引自《科学》杂志并翻译)1.什么是地中海贫血症和镰刀状细胞贫血症?地中海贫血症(thalassemia)简称地贫,又称珠蛋白生成障碍性贫血症、海洋性贫血症。根据珠蛋白肽链缺乏种类的不同进行分类,其中最常见的是α型地贫(α-珠蛋白基因缺失或突变)和β型地贫(β-珠蛋白基因缺失或突变)。图片来源:thalassemia.
TUhjnbcbe - 2021/3/19 22:17:00
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